Aquellos pacientes que se someten periódicamente a transfusiones sanguíneas por patologías como la talasemia o síndromes mielodisplácicos, disponen ahora de un tratamiento que arrojó resultados muy positivos en el primer estudio prospectivo.

Nuevos datos del estudio prospectivo más grande sobre eliminación de la sobrecarga de hierro demuestran la eficacia y seguridad de deferasirox para pacientes que requieren someterse a múltiples transfusiones de sangre para el tratamiento de anemias subyacentes, incluyendo la beta-talasemia y los síndromes mielodisplásicos (SMD).
Los datos de esta importante investigación, denominada EPIC, se dieron a conocer recientemente en el 50º Encuentro Anual de la Sociedad Norteamericana de Hematología (ASH, por sus siglas en inglés) realizado en San Francisco, California.
 El subestudio cardíaco EPIC mostró que deferasirox elimina hierro del corazón en pacientes que sufren beta-talasemia, según una mejora estadísticamente significativa observada en monitoreos por resonancia magnética T2*, una técnica validada para evaluar la presencia de hierro en el corazón (P<0,0001).  El subestudio, de un año de duración, evaluó a 114 pacientes beta-talasémicos con sobrecarga de hierro en el corazón, la principal causa de muerte en las personas que padecen dicha enfermedad.
“Estos datos demuestran claramente que deferasirox reduce significativamente la carga de hierro en pacientes con beta-talasemia y sobrecarga de hierro, lo cual constituye un objetivo clave del tratamiento”, afirmó el doctor Dudley Pennell, Profesor de Cardiología de la Facultad Royal Brompton and Harefield NHS Trust de Londres. “Las complicaciones cardíacas causadas por la acumulación de hierro tóxico en el corazón puede poner en riesgo la vida de las personas que viven con talasemia”.
Un análisis pre-planeado de 341 pacientes que participaron del estudio y padecían SMD demostró que deferasirox redujo significativamente los niveles de ferritina sérica (FS), indicador clave de hierro en el organismo, a 253,0 ng/mL, comparado con la línea basal del estudio (P=0,0019). En los 171 pacientes con SMD, cuyo nivel de FS fue medido durante un año, el descenso comparado con la línea basal fue de 606 ng/mL.
“Muchos de los pacientes con SDM reciben transfusiones de manera regular, como parte del tratamiento de la patología que padecen, un hecho que los pone en riesgo de tener una sobrecarga de hierro”, explicó el Dr. Norbert Gattermann, hematólogo de la Centro Médico Universitario de Oncología e Inmunología Clínica Heinrich Heine de Dusseldorf, Alemania. “Este estudio, que abarca el mayor número de pacientes con SDM en cualquier estudio sobre quelación de hierro, demuestra que deferasirox logra reducir efectivamente la carga de hierro y es, generalmente, bien tolerado cuando se lo utiliza de manera apropiada en el tratamiento de esta clase de pacientes”.
La toxicidad por hierro puede dañar, de forma permanente, el hígado, el corazón y las glándulas endocrinas, lo que conlleva un mayor riesgo de desarrollar serios problemas de salud y muerte temprana. Estudios previos en pacientes con SDM transfusión-dependientes mostraron que los niveles elevados de SF están asociados a una menor sobrevida en general.

Acerca del estudio EPIC
EPIC fue un estudio de un año de duración, a etiqueta abierta, prospectivo y multicéntrico. Se evaluó la eficacia y seguridad de una dosis inicial fija de deferasirox basada en la incorporación transfusional de hierro, con posteriores ajustes de dosis en intervalos de 3 meses basado en niveles de ferritina sérica (FS). Con 1744 pacientes, se trata del estudio más grande que se haya realizado sobre un quelante de hierro que incluyó la mayor cantidad de cohortes de anemias subyacentes en un único estudio, incluyendo pacientes con beta-talasemia, SMD y anemia aplásica. Doce trabajos basados en el estudio EPIC se darán a conocer en el marco del encuentro de la Sociedad Norteamericana de Hematología.

Detalles del estudio
El subestudio cardíaco de EPIC evaluó la eficacia cardíaca de deferasirox en 114 pacientes beta-talasémicos con siderosis miocárdica (T2*<20 ms). La línea basal miocárdica T2* fue menor a 10 milisegundos (ms) en 47 pacientes (41%) con sobrecarga cardíaca severa de hierro y de 10-20 milisegundos en 67 pacientes (59%) que padecían sobrecarga leve a moderada. La concentración de hierro en el hígado promedio de línea basal era de 28,2 ±10.0 mg Fe/g peso seco (ps), la media de FS era de 5235 ng/mL, y la cantidad  promedio de sangre transfundida el año anterior a la realización de la prueba era de 185 mL/kg. Los pacientes experimentaron un incremento significativo en el T2* miocárdico, lo cual indica una reducción en el contenido de hierro miocárdico.